Liquid Mine Co., Ltd.: Thay thế "xét nghiệm tủy xương" đau đớn bằng "xét nghiệm máu". Công nghệ giám sát phân tích toàn bộ bộ gen để phát hiện sớm bệnh bạch cầu tái phát

Gánh nặng nặng nề của "xét nghiệm tủy xương" đau đớn hành hạ bệnh nhân bạch cầu

Xin chào tất cả mọi người. Tôi là Rinwa Kishimoto, Đại diện của Công ty Cổ phần Liquid Mine. Rất vui được gặp các bạn ngày hôm nay.

Với tầm nhìn "Loại bỏ nỗi đau xét nghiệm cho bệnh nhân bạch cầu và hiện thực hóa một xã hội có thể phát hiện sớm sự tái phát", chúng tôi đang nỗ lực thực tế hóa công nghệ xét nghiệm giám sát sự tái phát của bệnh bạch cầu từ sớm bằng máu.

Bệnh bạch cầu được biết đến rộng rãi là ung thư máu. Bệnh phát triển do đột biến gen, làm mất cân bằng các tế bào máu, gây thiếu máu và chảy máu nghiêm trọng, cuối cùng dẫn đến tử vong. Chỉ riêng tại Nhật Bản, có hơn 14,000 ca mắc mới hàng năm và khoảng 9,000 người tử vong vì bệnh bạch cầu mỗi năm, một con số đang tăng lên hàng năm.

Đặc điểm đáng chú ý nhất của bệnh bạch cầu là tỷ lệ tái phát cực kỳ cao so với các loại ung thư khác. Ngay cả với các phương pháp điều trị tiên tiến hiện nay, tỷ lệ tái phát được báo cáo là khoảng 70%, và một khi bệnh tái phát, 70% số bệnh nhân đó sẽ mất mạng. Do đó, việc chúng ta có thể phát hiện các dấu hiệu tái phát nhanh như thế nào trong quá trình theo dõi là yếu tố quyết định sự sống còn của bệnh nhân.

Tuy nhiên, xét nghiệm theo dõi hiện tại phải đối mặt với ba thách thức lớn.
Thứ nhất, việc điều trị thường được tiến hành mà không xác định chính xác các đột biến gen cụ thể gây bệnh cho từng bệnh nhân.
Thứ hai, các xét nghiệm giám sát tái phát chỉ có thể áp dụng cho khoảng 30% tổng số bệnh nhân, khiến 70% còn lại không thể nhận được giám sát ngay cả khi họ muốn.
Thứ ba, ngay cả 30% bệnh nhân có thể nhận được giám sát cũng phải liên tục trải qua "xét nghiệm tủy xương (chọc hút tủy xương)" vô cùng đau đớn.

Xét nghiệm tủy xương bao gồm việc chọc một cây kim dày, đường kính khoảng 4 mm (tương đương với lỗ của đồng xu 5 Yên), vào xương hông để hút dịch tủy xương, vốn là nhà máy sản xuất máu. Khi rút dịch tủy xương này ra, một cơn đau khủng khiếp, nhói buốt chạy khắp người bệnh nhân. Bệnh nhân bạch cầu phải liên tục trải qua xét nghiệm đau đớn này, điều mà cả bác sĩ và bệnh nhân đều đồng ý rằng họ thà không bao giờ thực hiện lại, chỉ để giám sát sự tái phát.

Mở rộng khả năng áp dụng cho 96% bệnh nhân thông qua công nghệ sàng lọc phân tích toàn bộ bộ gen đã được cấp bằng sáng chế

Thông qua nhiều năm nghiên cứu và phát triển tại Viện Khoa học Y học, Đại học Tokyo, chúng tôi đã thiết lập một công nghệ thay thế hoàn toàn xét nghiệm tủy xương bằng "xét nghiệm máu không đau". Giải pháp của chúng tôi bao gồm hai công nghệ chính.

Thứ nhất là sàng lọc bằng cách sử dụng "Phân tích toàn bộ bộ gen".
Để xác định chính xác đột biến gen gây bệnh cho từng bệnh nhân bạch cầu, trước tiên chúng tôi phân tích toàn bộ bộ gen của bệnh nhân. Chúng tôi nắm giữ công nghệ đã được cấp bằng sáng chế để lọc có chọn lọc các đột biến gen bình thường không liên quan đến bệnh khỏi dữ liệu. Điều này cho phép chúng tôi cô lập cực kỳ chính xác "gen mục tiêu đặc hiệu của bệnh nhân" trực tiếp liên quan đến sự tái phát của bệnh bạch cầu.

Thứ hai là "Xét nghiệm giám sát tái phát bằng máu".
Chúng tôi sản xuất các chất xét nghiệm cá nhân hóa được may đo phù hợp với các đột biến gen mục tiêu đã xác định. Điều này thay thế hoàn toàn các xét nghiệm tủy xương truyền thống bằng các "xét nghiệm máu (lấy máu)" định kỳ.

Với công nghệ này, việc giám sát trước đây chỉ áp dụng cho khoảng 30% bệnh nhân dưới các xét nghiệm tủy xương truyền thống có thể được mở rộng cho "96% bệnh nhân" cùng một lúc. Tỷ lệ áp dụng cực kỳ cao này đã được chứng minh lâm sàng bởi dữ liệu từ bài báo được bình duyệt của chúng tôi xuất bản trên tạp chí khoa học hàng đầu thế giới về huyết học *BLOOD*. Trong dữ liệu lâm sàng xác minh tính hữu ích của xét nghiệm trên 53 bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu tủy cấp tính (AML), đã có bằng chứng khoa học chứng minh rằng xét nghiệm bằng máu của chúng tôi có thể dự đoán tái phát với độ nhạy và độ chính xác cao tương tự như xét nghiệm truyền thống bằng dịch tủy xương.

Đối thoại với 102 cơ sở y tế và thách thức hướng tới phê duyệt dược phẩm và bảo hiểm y tế

Hiện tại, công nghệ của chúng tôi đang nhận được những kỳ vọng rất lớn từ các cơ sở lâm sàng. Chúng tôi đã tiến hành phỏng vấn trực tiếp với các chuyên gia huyết học tại 102 cơ sở y tế và 145 bác sĩ trên toàn quốc, từ Đại học Hokkaido ở phía Bắc đến Đại học Ryukyus ở phía Nam. Trong các cuộc khảo sát ý kiến bác sĩ và bệnh nhân, chúng tôi nhận được 0 ý kiến tiêu cực nào về dịch vụ của mình, với nhiều người cho rằng: "Hãy triển khai càng sớm càng tốt" và "Đây là một dịch vụ mang tính cách mạng".

Đặc biệt, 97% bác sĩ tại các cơ sở lâm sàng trả lời rằng họ "yêu cầu mạnh mẽ việc phê duyệt dược phẩm và chi trả bảo hiểm y tế quốc gia cho xét nghiệm giám sát máu này", và chúng tôi hiện đang tổ chức các cuộc thảo luận chặt chẽ với Bộ Y tế, Lao động và Phúc lợi cùng PMDA (Cơ quan Dược phẩm và Thiết bị Y tế) hướng tới phê duyệt dược phẩm.

Sự phát triển công nghệ xuất sắc và nỗ lực thực tế hóa xã hội của chúng tôi đã được lựa chọn cho các khoản tài trợ startup R&D lớn từ chính phủ, như AMED (Cơ quan Nghiên cứu và Phát triển Y khoa Nhật Bản) và NEDO (Tổ chức Phát triển Công nghệ Công nghiệp và Năng lượng Mới), và đã nhận được các giải thưởng xuất sắc trong các giải đấu startup do Bộ Kinh tế, Thương mại và Công nghiệp và Chính quyền Thành phố Tokyo tổ chức.

Mục đích chính của bài thuyết trình ngày hôm nay là để đảm bảo nguồn vốn nhằm củng cố hơn nữa danh mục bằng sáng chế của chúng tôi. Hiện tại, các yêu cầu từ các bác sĩ và cơ sở y tế ở Mỹ và Châu Âu đang tăng vọt, yêu cầu giới thiệu xét nghiệm này để cứu bệnh nhân của họ. Hướng tới mở rộng toàn cầu, chúng tôi đặt mục tiêu nhanh chóng huy động 30 triệu Yên (vòng gọi vốn bắc cầu) cho chi phí mua bằng sáng chế toàn cầu. 20 triệu Yên đã được cam kết, và chúng tôi đang tìm kiếm các nhà đầu tư tham gia cùng chúng tôi cho 10 triệu Yên còn lại.

Xin hãy ủng hộ thách thức của chúng tôi nhằm loại bỏ nỗi đau cho bệnh nhân và thay đổi tương lai của bệnh bạch cầu thông qua sức mạnh của khoa học. Cảm ơn các bạn rất nhiều.

Hỏi đáp và Phản hồi

Ông Toyama (Người bình luận): Cảm ơn bạn rất nhiều, ông Kishimoto. Đó là một bài thuyết trình tuyệt vời. Thực tế, một trong những người bạn của tôi đã bị bệnh bạch cầu, vì vậy tôi đã được nghe kể chi tiết về việc xét nghiệm tủy xương đau đớn như thế nào và nó gây suy sụp tinh thần cho bệnh nhân ra sao. Thay thế điều đó bằng xét nghiệm máu là một đổi mới y tế tuyệt vời giúp cải thiện đáng kể QOL (Chất lượng cuộc sống) của bệnh nhân.

Ông Kishimoto: Cảm ơn ông rất nhiều. Những lời đó là động lực lớn nhất cho sự phát triển của chúng tôi. Chúng tôi muốn cứu càng nhiều bệnh nhân càng tốt, những người phải chịu đựng nỗi đau tinh thần chỉ vì đến bệnh viện do sợ xét nghiệm tủy xương.

Ông Toyama: Đó là một sứ mệnh cao cả. Về mặt kinh doanh, gần đây có các báo cáo tin tức rằng Bộ Y tế, Lao động và Phúc lợi và Bộ Kinh tế, Thương mại và Công nghiệp đang thắt chặt các quy định (thông báo hành chính, v.v.) đối với các công ty tư nhân phi y tế cung cấp dịch vụ xét nghiệm thông báo rủi ro bệnh tật. Vì dịch vụ của các bạn được phát triển hoàn toàn như một "thiết bị y tế và chương trình xét nghiệm" với sự hợp tác của các bác sĩ và cơ sở y tế, việc thắt chặt các quy định này thực sự đóng vai trò là một luồng gió thuận để loại bỏ các đối thủ cạnh tranh phải không?

Ông Kishimoto: Vâng, chính xác là như vậy. Không giống như các xét nghiệm di truyền DTC (trực tiếp đến người tiêu dùng) tư nhân, xét nghiệm của chúng tôi là một hệ thống y tế lâm sàng cao trong đó máu được thu thập thông qua các cơ sở y tế dựa trên chẩn đoán của bác sĩ và hướng dẫn giám sát, được phân tích và báo cáo bởi các chuyên gia. Với nền tảng của chúng tôi tại Viện Khoa học Y học, Đại học Tokyo, và khi chúng tôi tổ chức các cuộc thảo luận chuyên nghiệp với PMDA nhằm mục đích phê duyệt dược phẩm và bảo hiểm y tế, chúng tôi tin rằng các quy định nghiêm ngặt hơn sẽ củng cố rào cản gia nhập cho các công ty như chúng tôi với bằng chứng y tế vững chắc, đảm bảo lợi thế tuyệt đối của chúng tôi trên thị trường.

Ông Toyama: Tôi hiểu rồi. Đi trên con đường chính thống của y học làm cho việc thắt chặt các quy định đóng vai trò như một bức tường bảo vệ. Bạn có đề cập đến việc nhắm mục tiêu vào Mỹ và Châu Âu để mở rộng toàn cầu trong tương lai. Bạn có thể cho biết thêm về tình trạng của các kế hoạch gia nhập và các chi phí bằng sáng chế là trọng tâm của yêu cầu ngày hôm nay không?

岸本: Vâng. Mỹ và Châu Âu có số lượng bệnh nhân bạch cầu rất cao và cơ sở hạ tầng y tế đã được thiết lập cho các loại thuốc nhắm mục tiêu phân tử và phân tích di truyền, tạo ra nhu cầu cao đối với sàng lọc toàn bộ bộ gen và các chất xét nghiệm cá nhân hóa của chúng tôi. Chúng tôi đã nhận được liên hệ từ các bác sĩ địa phương, và để tiến hành các nghiên cứu lâm sàng chung tại địa phương từ sớm, trước tiên chúng tôi cần đảm bảo các bằng sáng chế cơ bản của mình trên toàn cầu. Như một vòng tiền đề cho Series A, chúng tôi đang tìm kiếm các nhà đầu tư có thể tham gia cùng chúng tôi cho phần phân bổ 10 triệu Yên còn lại, hoặc các đối tác có thể giới thiệu chúng tôi với các liên minh y tế ở Mỹ và Châu Âu.

Ông Toyama: Đây là một dự án rất hấp dẫn. Tôi chắc chắn muốn giới thiệu bạn với các quỹ VC tập trung vào y tế, các nhà đầu tư và mạng lưới nước ngoài trong vòng kết nối của tôi. Cảm ơn bạn đã dành thời gian ngày hôm nay.

Ông Kishimoto: Cảm ơn ông rất nhiều. Chúng tôi rất mong chờ điều đó.